技術解讀露露和娜娜：兩個被基因編輯的中國女孩，全人類難題

李晨陽/科學網(wǎng)

“露露”“娜娜”，兩個有著可愛乳名的女孩。然而她們的出生，不僅在全球掀起一場巨大的輿論風暴，更向全人類提出了一系列近乎無解的難題。

11月27日，中科院動物所基因工程技術研究組組長王皓毅研究員從技術角度，向《中國科學報》記者全面解釋了基因編輯嬰兒為何是一場不該上演的瘋狂。

披露的信息不多，但已經(jīng)足夠糟糕

基因編輯技術確實有應用于人體的先例，有一些甚至已經(jīng)進入臨床試驗階段，但這些都是針對人類體細胞的基因編輯。

基因編輯用于體細胞和生殖系統(tǒng)是完全不同的概念。

對人類配子和早期胚胎的任何基因修飾，都有可能遺傳到下一代，進而從某個個體流入整個人類基因庫中，具有巨大的技術風險和倫理爭議，因此這方面的臨床操作一直是國際國內(nèi)學術界公認的禁區(qū)。

王皓毅指出，針對這次的基因編輯嬰兒事件，目前披露的信息量還很有限，但即便從這些零星的信息看來，整件事情也已經(jīng)相當糟糕。

僅從技術角度討論，槽點就多到不知從何吐起

王皓毅關注的一點是，賀建奎目前并未聲稱有任何技術上的突破和改變。

假設他使用的就是目前已經(jīng)建立的受精卵基因編輯技術，就一定會面臨目前同樣也在困擾整個學界的技術難題。

首先是“嵌合”問題。

采用目前的基因編輯工具，很大可能性不光在一細胞期起作用，還有可能在二細胞期、四細胞期等階段發(fā)揮作用，那這樣形成的嬰兒就有可能存在基因型的“嵌合”。

正常人只擁有來自父本和母本的兩種基因型，而“嵌合體”嬰兒可能擁有三四種或更多種基因型。

這會對兩個孩子產(chǎn)生怎樣的影響，是很難預測的。

嵌合體：不同遺傳性狀嵌合或混雜表現(xiàn)的個體，亦指染色體異常類型之一。

其次是“脫靶”問題。

脫靶雖然不是必然發(fā)生，但也很難完全杜絕。它的發(fā)生幾率與基因位點、細胞類型、基因編輯工具濃度等都有關系。

目前的技術手段也往往難以確認基因編輯中產(chǎn)生的全部脫靶突變。也就是說，露露和娜娜是否遇到了這種問題，我們可能很難完全確認。

脫靶：目前基因編輯的技術水平無法保證100%成功率和特異性，有一定幾率在修改目標基因時，“誤傷”其他基因，這種現(xiàn)象有可能導致嚴重后果。

此外，能否實現(xiàn)艾滋免疫的預期效果，也要打一個大大的問號。

通過編輯CCR5基因來預防或者治療艾滋病的理論基礎，來自于著名的“柏林病人”，以及對北歐CCR5基因突變?nèi)巳旱难芯俊?/p>

柏林病人：世界上第一例，也是目前唯一一例被治愈的艾滋病人。他同時患有艾滋病和白血病，在德國柏林接受白血病骨髓移植治療后，艾滋病被奇跡治愈。科學家發(fā)現(xiàn)，來自北歐的骨髓捐獻者先天存在CCR5基因突變。

北歐人與CCR5基因：北歐人群中大概有10%天然存在CCR5基因的缺失，許多研究表明這一缺失與他們對艾滋病免疫有著重大關聯(lián)。

必須注意的是，實驗室中產(chǎn)生的這種CCR5基因缺失，與自然界中存在的CCR5基因突變是不一樣的。

盡管目前還看不到實驗細節(jié)和數(shù)據(jù)，但王皓毅從研究經(jīng)驗出發(fā)，認為從技術上很難保證他們編輯出的正是自然存在的這種基因型。

此外，CCR5基因已經(jīng)被證明是有生物學功能的，它的缺失也可能引起其他病毒感染風險甚至腫瘤風險的提升。

最后，目前這種突變基因主要出現(xiàn)于北歐和西歐人群，同樣的突變被引入中國人的遺傳背景，可能產(chǎn)生完全不同的效應。

瘋狂而且愚蠢，給全人類出了巨大難題

王皓毅提出，有件事情非常必要，那就是這兩個孩子及其家人的隱私應該被嚴格保護。甚至這兩個孩子本人，都不該知道自己生來與眾不同。

如果隱私得不到保護，可以想象的是，這些基因編輯嬰兒終生都會背負他人異樣的眼光。

盡管他支持這些孩子擁有與其他人一樣的人身權、生育權。但他也在思考，與她們結合的另一半該不該有知情權呢？這種知情權和隱私權之間的矛盾幾乎無法化解。

他們該不該生育后代？如果這些編輯過的基因遺傳給后代，擴散進人類遺傳庫，又該怎么辦？

這些幾乎無解的問題，本來不該出現(xiàn)在這個世界、這個時代。完全是因為個別人不負責任的行為，向全人類提出了巨大的難題。

另外，這些嬰兒未來不管出現(xiàn)任何健康問題，都無法排除是受到了基因編輯的影響。

這些終其一生的詰問，都是事件責任人必將背負的十字架。

接下來，人們必須討論這些人要承擔怎樣的責任、面臨怎樣的懲處。

（原標題：技術流解讀來了！“露娜姐妹”——兩個中國女孩，全人類的難題）